تافامیدیس

تافامیدیس
داده‌های بالینی
نام‌های تجاری	Vyndaqel
داده‌ها	EU EMA: by INN;
روش مصرف دارو	خوراکی
کد ATC	N07XX08 ;
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی	℞ (Prescription only);
شناسه‌ها
	نام آیوپاک 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid;
شمارهٔ CAS	594839-88-0;
پاب‌کم CID	11001318;
کم‌اسپایدر	9176510;
UNII	8FG9H9D31J;
KEGG	D09673;
ChEBI	CHEBI:78538;
CompTox Dashboard (EPA)	DTXSID00208185 ;
ECHA InfoCard	100.246.079
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیایی	C14H7Cl2NO3
جرم مولی	308.116 g/mol g·mol
مدل سه بعدی (جی‌مول)	Interactive image;
	SMILES O=C(O)c3ccc1nc(oc1c3)-c2cc(Cl)cc(Cl)c2;
	InChI InChI=1S/C14H7Cl2NO3/c15-9-3-8(4-10(16)6-9)13-17-11-2-1-7(14(18)19)5-12(11)20-13/h1-6H,(H,18,19); Key:TXEIIPDJKFWEEC-UHFFFAOYSA-N;
	(what is this?) (verify)

تافامیدیس (انگلیسی: Tafamidis) دارویی است که برای تسکین علائم بیماری «پلی‌نوروپاتی خانوادگی آمیلوئید» (FAP) بکار می‌رود. این بیماری که با نامِ «آمیلوئیدوز خانوادگی ترانس‌تیرتین» هم شناخته می‌شود، نوعی بیماری نادر و تخریبی اعصاب است که بالقوه کشنده است.

تافامیدیس در نوامبر ۲۰۱۱ توسط آژانس دارویی اروپا و در سپتامبر ۲۰۱۳ توسط آژانس داروها و تجهیزات پزشکی ژاپن مورد تأیید قرار گرفت.

این دارو که یک ملحِ مگلومین است در یک کارآزمایی بالینی ۱۸ ماهٔ فاز ۲ و ۳ و یک پژوهش تکمیلی ۱۲ ماهه ثابت کرد که پیشرفت این بیماری را کُند می‌کند. تافامیدیس با دوز ۲۰ میلی‌گرم در روز، در بیماران بالغ مبتلا به مراحل اولیهٔ بیماری (مرحله ۱) بکار می‌رود.

مکانیسم عمل تافامیدیس، ایجاد ثبات کینتیک در فُرم تترامری پروتئین ترانس‌تیرتین است.

منابع

↑ Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.
↑ Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, PubMed, doi:10.1016/0166-2236(89)90162-8.
↑ http://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union
↑ ClinicalTrials.gov NCT00409175 Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis
↑ Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792.
↑ Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814.
↑ Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study". J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, doi:10.1016/j.jns.2016.01.046.
↑ Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.
↑ Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.
↑ Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716

[1] Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.

[2] Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, PubMed, doi:10.1016/0166-2236(89)90162-8.

[3] ttp://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union

[4] ClinicalTrials.gov NCT00409175 Safety and Efficacy Study of Fx-1006A in Patients With Familial Amyloidosis

[5] Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792.

[Coelho2013-6] Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814.

[7] Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study". J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, doi:10.1016/j.jns.2016.01.046.

[8] Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.

[9] Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.

[10] Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716